罹患脊髓性肌萎縮（SMA）由於藥品價格昂貴， SMA女童小沂，現年已11歲，SMA 治療藥物爭取協會理事長李怡潔於臉書上表示，被自己國家健保放棄的SMA病友小沂，已在大陸進行了4次治療。一針只要自費約15萬元台幣，讓健保署十分難堪。對此，健保署今（16）日傍晚表示，健保署已邀集包括百健、羅氏、諾華3家藥廠協商，盼能擴大給付，盼從原本的10％患者涵蓋率，提升至50％，若事成約有２百名患者受惠，目前已向藥廠提出砍價方案，盼在本週四，過年前能得到藥廠正式回應。
目前治療脊髓性肌肉萎縮症罕病SMA，僅有一款治療藥物Spinraza有納入健保給付，但唯一的一款治療藥物Spinraza，目前仍未通過3歲內發病確診、開始治療年齡7歲以上，且RULM≧10之SMA病人」族群。也讓當時已8歲的SMA女童小沂的母親，上書給總統蔡英文，留言「總統求求您，救救我的孩子」。
最近SMA 治療藥物爭取協會理事長李怡潔於臉書上表示，被自己國家健保放棄的SMA病友小沂，已在大陸進行了4次治療。且在廣東省東莞市完成第一年四針療程，一針只要自費3.3萬人民幣，約新台幣15萬元。當場給健保署難堪。
健保署醫審級藥材組副組長張惠萍今（16）日傍晚表示，健保署已邀集包括百健、羅氏、諾華3家藥廠協商。健保署於2020年7月1日開始給付治療SMA的Spinraza藥品，目前的給付標準為「經新生兒篩檢即將發病之個案或出生12個月內發病確診且開始治療年齡小於6歲(含)已發病之 SMA 個案。」。健保署希望擴大給付範圍至「3歲內確診發病，若大於等於7歲，則需滿足運動評估分數RULM>=15」。
張惠萍表示，全台SMA 個案約有400多人，若照原先給付標準，目前有41人約10％的SMA患者受惠，若給付擴大後，則將擴大至50％。目前已向藥廠提出砍價方案，而各家廠商均表示需再與總部溝通藥價，儘可能於農曆年前回復，盼在本週四，過年前能得到藥廠正式回應。
張惠萍表示，若個別廠商的建議藥價合理，健保署將儘速於2月、3月的共擬會討論，若廠商年前否決健保署所提的砍價方案，則希望由藥廠方提供重新評估方案。畢竟這3家藥廠在SMA用藥上是競合關係，用了A藥就不會用B藥。
由於SMA藥每人每年至少得花600多萬元，該筆藥費是由罕病專款支出，若該藥一下子擴增至50％患者涵蓋率，是否排擠其他罕病用藥？張惠萍強調，去年罕病專款編列87.75億元，今年再增加11億元，總額約98億左右，這筆用於照顧所有罕病病人的藥費，除了支付既有病人藥費之用，也用於擴增給付範圍、新收載藥品等，健保署會精算。
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